按一下血友病基因疗法的暂停键，错误的蛋白质折叠需考虑
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蛋白质替代疗法目前是血友病A的标准治疗方法，其原理是给患者注射在实验室使用培养的哺乳动物细胞产生的第八因子。尽管这种方法是有效的，但它也是昂贵和低效的。更重要的是，这种方法不能治愈疾病，患者必须终生继续接受治疗。 基因疗法通过帮助肝细胞制造自己的凝血蛋白，避免了标准血友病治疗的一些缺陷。 然而，血友病A的基因治疗有一个主要的缺点：即通过基因治疗产生的第八因子往往不能折叠成正确的形状，使其既无用又危险。 当错误折叠的蛋白质积累时，它会给细胞带来很大的压力，而这是许多疾病产生的原因，包括癌症。因此，我们需要考虑蛋白质错误折叠对肝细胞的影响，以确保这些治疗方法的安全性和耐久性。
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