现在全球获批准的基因治疗药物有多少种?基因治疗药物多少钱

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对于由基因突变引起的疾病、特别是单基因疾病,一个很容易想到的治疗方法就是将致病基因替换掉或者向体内补充健康基因。现在全球获批准的基因治疗药物共六款。中国于2003年批准的重组p53腺病毒注射液,用于治疗头颈部鳞状细胞癌。欧洲于分别于2012,2016年批准的用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症和腺苷脱氨酶缺乏症(都是遗传病)。FDA2017年批准上市的三种基因治疗药物,分别用于治疗急性淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤和遗传性视网膜病变-莱伯氏先天性黑蒙症。除了这六种上市的药物,正在临床试验的基因治疗药物也有很多,包括2017年12月发表的乙型血友病的基因治疗,2014年发表的针对β-地中海贫血症的基因治疗,基因治疗“蝴蝶病”、杜氏肌营养不良症等等。对于基因治疗药物,就一个字,贵。何为基因编辑,是通过精确识别目标 DNA 片段中的靶点核苷酸序列,利用核酸内切酶等手段进行切割,形成 DNA 双链断裂,利用细胞体内的天然修复机制,完成基因敲除、插入和置换。第一代基因编辑技术:锌指核糖核酸酶(ZFN),第二代基因编辑技术:类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN),第三代基因编辑技术:成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR),随着基因编辑和病毒转染技术(特别是 AAV)的逐渐成熟,近十年来基因治疗又开始逐渐回暖,似乎已经到了开花结果的时候。

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