世界上最贵的药有多贵？一支1467万！
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经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价210万美元(约1448万元)，堪称史上最贵药。Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性拷贝，从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。
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